오프나 바이오, 자바브레십(OPN-2853) 골수섬유증 치료제 FDA 희귀의약품 지정

자바브레십 희귀의약품 지정으로 골수섬유증 치료 개발 가속

미국 캘리포니아주 사우스 샌프란시스코—오프나 바이오는 브로모도메인 및 엑스트라-터미널 모티프(BET) 표적 소분자 억제제 OPN-2853이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 골수섬유증(MF) 치료 목적으로 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다고 발표했다. 이번 자바브레십 희귀의약품 지정과 더불어 OPN-2853의 국제 일반명(INN) ‘자바브레십(zavabresib)’도 승인됐다. 골수섬유증은 골수 흉터화로 인해 혈액세포 생산이 저하되어 극심한 피로, 비장 비대, 빈혈 등을 유발하는 희귀 혈액암으로, 미국 내 환자는 약 2만5천 명으로 추정된다.

자바브레십 희귀의약품 지정의 의미와 배경

FDA의 희귀의약품 지정은 미국에서 환자 수가 20만 명 미만인 희귀질환의 치료·진단·예방을 위한 개발 후보에 부여된다. 자바브레십 희귀의약품 지정으로 오프나 바이오는 임상시험 비용 세액공제, 일부 수수료 면제, 승인 시 7년간의 시장독점권 부여 등 다양한 인센티브를 확보하게 됐다.

임상 현황—자바브레십·룩소리티닙 병용 결과

영국 옥스퍼드대학교의 아담 미드 교수가 CRUK(영국암연구소)와의 협력을 통해 이끄는 1상 PROMise 연구에서는, 룩소리티닙에 대한 반응이 소실된 골수섬유증 환자에서 자바브레십을 추가 투여하는 병용요법을 평가 중이다. 2025년 12월 미국혈액학회(ASH)에서 공개된 중간 결과에 따르면, 병용군 평가가능 환자 26명 중 16명에게서 기준선 대비 비장 길이 50% 이상 감소가 관찰됐다. 오프나 바이오는 “선택적 BET 억제와 JAK 억제 병용이 유망한 치료 접근”이라며, 최근 FDA와의 긍정적 논의를 바탕으로 추가 임상을 이어가겠다고 밝혔다. 이러한 데이터는 자바브레십 희귀의약품 지정의 임상적 타당성을 뒷받침한다.

자바브레십(INN) 및 OPN-2853 개요

OPN-2853은 BET 브로모도메인 억제제로 설계된 차세대 항암 후보이며, 국제 일반명으로 ‘자바브레십’이 공식 채택됐다. 골수섬유증은 골수의 섬유화로 비정상적인 조혈이 일어나며, 환자는 극심한 피로, 비장 비대, 빈혈 등 삶의 질을 떨어뜨리는 증상을 겪는다. 자바브레십 희귀의약품 지정은 이러한 미충족 의료 수요를 해결할 치료 옵션 개발을 가속하는데 의미가 크다.

오프나 바이오 파이프라인과 향후 계획

오프나 바이오는 다발골수종 환자를 대상으로 이중 EP300/CBP 억제제 OPN-6602의 1상 임상을 진행 중이며, OPN-2853(자바브레십)은 골수섬유증 환자에서 룩소리티닙과의 병용 1상 임상을 수행하고 있다. 또한 EP300/CBP 및 Ikaros/Aiolos를 표적으로 하는 다기능 분해기(degrader) 기반 전임상 프로그램을 보유한다. 연구진은 FDA 승인에 도달한 복수의 약물을 발굴·개발한 실적을 갖고 있으며, 자바브레십 희귀의약품 지정을 발판으로 추가 임상과 개발 전략을 추진할 계획이다. 회사 정보: opnabio.com, 원문: https://www.businesswire.com/news/home/20260121834497/en/